MicroRNA是一类长度约为20-24个核苷酸的非编码小分子RNA，它们在转录后水平调控基因表达。主要通过与靶mRNA的3'UTR区域配对，导致靶mRNA降解或者翻译抑制，从而实现对基因表达的负调控。 具体来说，microRNA的作用机制包括以下几个步骤：首先，microRNA在细胞核内由特定的RNA聚合酶II或III转录生成pri-miRNA；然后，pri-miRNA被Drosha和DGCR8组成的微处理器复合物切割成约70nt的pre-miRNA；接着，pre-miRNA被Exportin5-RanGTP转运到细胞质；最后，在细胞质中，pre-miRNA被Dicer切割生成成熟的miRNA duplex。其中一个strand（guide strand）会被装载到AGO蛋白家族成员构成的RISC复合物中，这个guide strand就是具有活性的miRNA，它通过碱基配对识别并结合到靶mRNA上，导致靶mRNA的降解或者翻译抑制。 在疾病中，microRNA的异常表达往往与疾病的发生发展密切相关。因此，研究microRNA的作用机制及其在疾病中的作用，有助于我们深入理解疾病的发病机制，并为疾病的诊断和治疗提供新的策略。例如，某些癌症中，某些肿瘤抑制基因的表达受到microRNA的过度抑制，导致肿瘤的发生。通过开发能够特异性抑制这些microRNA的小分子药物，可以恢复肿瘤抑制基因的表达，从而达到治疗癌症的目的。此外，microRNA也可以作为生物标志物用于疾病的早期诊断。例如，心肌梗死患者血液中的某些microRNA的水平会发生显著变化，可以通过检测这些microRNA的水平来早期诊断心肌梗死。